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*Disclaimer
본 자료는 ㈜툴젠의 사업 현황에 관한 일반적인 정보 제공을 목적으로 작성된 것이며, 어떠한 경우에도 제3자에 대한 법적 주장, 진술 또는 입장을 구성하거나 이를 대신하는 것으로 해석되어서는 안 됩니다. 본 자료의 전부 또는 일부에 대한 무단 반출, 복사, 전재 및 재배포는 금지됨을 알려 드립니다.

1. CRISPR RNP(Ribonucleoprotein)
Genome Editing을 위해 DNA 벡터나 mRNA를 통해 Cas9 유전자 가위를 도입했던 기존 방식은, 가령, 세포 내 전달 시 외부 DNA 삽입이나 Off-target (非표적 절단) 같은 안전성 이슈가 있었습니다.

반면, 툴젠의 CRISPR RNP 기술은 crRNA, tracrRNA, Cas9 protein의 복합체를 만들어 세포내로 직접 전달하여 Genome Editing을 달성하는 방식으로, 기존 방식에 비해 안전성과 정확도를 획기적으로 높인 차세대 표준 기술로 평가받고 있습니다.

쉽게 비유하면, 기존 방식은 ‘총’을 만드는 설계도를 세포 안으로 전달해 세포 내부에서 조립하는 방식이라면, CRISPR RNP 방식은 이미 완성된 ‘총’을 세포 안으로 직접 전달해 사용하는 방식과 유사합니다.

* crRNA: 표적 DNA를 인식하는 RNA, tracrRNA: crRNA와 Cas9 단백질을 연결하는 RNA, Cas9 protein: DNA를 절단하는 효소

2. CRISPR RNP 특허 현황
당사의 CRISPR RNP 미국 특허는 2013년 6월 20일 가출원 ( P3, 3번째  가출원)을 기초로 우선권 주장을 하고 있으므로, 선출원주의가 적용됩니다. 이에 따라 선발명주의에 따른 저촉심사 대상에 해당하지 않으며, 당사 이전에 CRISPR RNP 관련 특허를 출원한 사례는 없습니다.

참고로 미국 특허 제도는 2013년 3월 16일을 기점으로 선발명주의(First-to-Invent)에서 선출원주의(First-to-File)로 전환되었으며, 선출원주의는 출원일을 기준으로 특허 권리가 부여되는 제도입니다.

이러한 기반 하에, 당사의 CRISPR RNP 관련 특허는 2026년 1월 6일 기업설명회 현재 미국 1건, 유럽 2건, 한국 2건, 일본 2건, 홍콩 1건, 호주 1건 등 총 9건이 등록되어 있으며, 추가로 미국 3건, 유럽 2건이 등록결정 통지를 받은 상태입니다.

3. 미국 CRISPR RNP 특허 세부내역(첨부파일로 확인)

4. 유럽 CRISPR RNP 특허 세부내역(첨부파일로 확인)

5. 유럽 RNP 식물특허 이의신청 방어
CRISPR RNP를 이용한 식물 유전자 교정 기술에 관한 유럽 특허( EP 3346003)는 최근 열린 유럽특허청(EPO) 이의심판부 구두심리(25년 11월 25~26일)에서 진보성을 인정받아 유지 결정되었습니다.

해당 특허는 Cas9 단백질과 가이드 RNA로 구성된 CRISPR RNP를 PEG(폴리에틸렌글리콜, Polyethylene Glycol)를 활용해 식물세포에 직접 도입, 유전자를 교정하는 기술에 관한 것으로, 기존 식물 분야에서 일반적이었던 재조합 플라스미드 DNA 기반 도입 방식과 구별되며, 유전자 교정 후 식물체 내에 외래 DNA가 남지 않아, 향후 비(非)GMO 라벨링이 중요한 작물·종자 분야에서 활용 가치가 높은 플랫폼 기술로 평가받고 있습니다.

이번 이의신청에는 3인(신청인 1 Caribou 추정, 신청인 2 BASF, 신청인 3 Intellia 추정)이 참여했고, 구두심리에는 이 중 2인(신청인 2, 신청인 3)이 참석했습니다. 25년 4월 유럽특허청 예비 결정에서는 이의신청인의 주장이 인용되어 선행기술 대비 진보성이 부정된 바 있는데, 그럼에도 불구하고 툴젠은 선행기술과의 차별성과 기술적 효과를 집중적으로 소명해 구두심리에서 예비 결정을 뒤집고 특허 유지에 성공했습니다.

이는 CRISPR 분야의 주요 유럽 이의신청 사건(Broad, CVC 등) 가운데, 예비 결정에서 진보성이 부정된 이후 구두심리를 통해 이를 뒤집고 특허가 유지된 첫 사례로 평가받고 있습니다. 실제로 Broad와 CVC는 구두심리 직전에, 부정적인 예비 결정이 최종 결정으로 확정되는 것을 피하기 위해 해당 특허를 자진 철회한 바 있습니다. (자진 철회 시점: Broad 25년 2월, CVC 24년 9월)

이번 승소는 CRISPR RNP 기반 식물·농업 바이오 분야에서 툴젠 기술의 독창성과 유효성이 유럽시장에서 다시 한번 공식적으로 확인되었다는 점에서 중요한 의미를 갖습니다. 나아가, 경쟁사의 지속적인 이의 제기와 방해 전략에도 불구하고, 툴젠이 자사의 핵심 지식재산을 확보하고 방어할 수 있는 역량을 보유하고 있음을 전 세계에 명확히 보여준 사례라 할 수 있습니다.

툴젠은 이번에 확보된 특허권을 기반으로, 글로벌 종자회사 및 농업·식물 바이오 기업들과의 라이선스, 공동연구, 기술이전 협상에서 유리한 입지를 확보할 것으로 기대하고 있습니다. 또한 본 결정은 툴젠이 보유한 CRISPR RNP 특허 포트폴리오 전반의 신뢰도를 제고함과 동시에, 향후 글로벌 사업화 전략을 추진하는데 있어 중요한 기반이 될 것으로 판단됩니다.

6. CRISPR RNP 특허침해 소송 진행 사항
당사는 유럽에서 확보한 CRISPR RNP특허를 기반으로 2025년 4월 영국에서 Vertex(버텍스)를 상대로 특허침해소송을 제기하였으며, 2025년 9월에는 네덜란드에서 CASGEVY®(카스제비)의 핵심 생산을 담당하는 글로벌 CDMO기업인 론자를 상대로 특허침해 소송을 제기하였습니다.

이후 2025년 11월 미국 특허청으로부터 CRISPR RNP 특허 취득과 동시에, 미국 내 CASGEVY®의 생산 및 판매와 관련하여 미국에서도 특허침해 소송을 제기하였습니다.

최근 관련 자료 제공에 성실히 협조하겠다는 조건 하에, 소송 당사자 중 하나였던 Charles River를 본 특허침해 소송 대상에서 제외하기로 합의한 바 있습니다.

당사는 이와 같은 일련의 조치를 통해, 특허침해 소송과 관련한 당사의 권리를 실효적으로 확보하기 위한 적극적인 대응을 지속적으로 전개하고 있습니다.

7. CRISPR RNP 상업화 현황
현재 CRISPR RNP가 상업화되어 있는 사례는 CASGEVY®가 유일합니다. CASGEVY®의 경우 버텍스와 에디타스 간의 라이선스 계약이 공개되어 있으며, 선급금으로 1억 달러($100M), 연간 라이선스 수수료로 매년 약 1천만~4천만 달러($10M~$40M)가 지급되는 것으로 알려져 있습니다. 참고로, 에디타스는 버텍스와의 해당 계약을 통해 DRI에 현금화한 금액을 포함하여 현재까지 약 1억2,700만 달러($127M)의 수익을 확보한 것으로 알려져 있습니다.  

CASGEVY®의 환자 1인당 치료비용은 약 220만 달러($2.2M) 수준이며 버텍스는 2025년도 CASGEVY® 매출을 1억 달러 이상으로 전망하고 있습니다.  또한, CASGEVY®가 승인된 국가를 기준으로 치료 적격 환자 수는 약 6만명 이상으로 추정됩니다.

한편, 크리스퍼테라퓨틱스의 동종(Allogeneic) CAR-T 프로그램에서도 최근 임상 결과가 발표되었으며, 해당 프로그램에 CRISPR RNP기술이 사용되고 있음이 확인되었습니다. 아울러 PRRS(돼지생식기호흡기증후군)에 저항성을 갖도록 CRISPR RNP 방식으로 유전자 교정된 돼지를 일반 돼지와 동일하게 취급하겠다는 미국 FDA의 발표도 있었습니다.

이처럼 CRISPR RNP 기술은 치료제 분야를 넘어 동물, 식물 등 다양한 산업 분야로 적용 범위가 빠르게 확대되고 있으며, 최근에는 ex vivo 방식뿐 아니라 in vivo 방식으로 CRISPR RNP를 체내에 직접 투여하는 치료제에 대한 임상도 본격적으로 시작되고 있습니다. 툴젠은 이러한 기술 및 시장 동향을 면밀하게 모니터링하며, CRISPR RNP 특허를 기반으로 한 특허 수익화 사업을 전략적으로 준비하고 있습니다.

8. CRISPR-Cas9 유럽 관련 이슈 사항
2024년 9월 CVC는 2012년 5월 출원 명세서(P1)에 CRISPR-Cas9 시스템을 진핵세포에 적용하는 발명이 기재되어 있지 않다는 이유로 특허가 취소될 가능성이 높아지자, 항소심에서 불리한 판단이 확정되는 것을 피하기 위해 항소 중이던 두 건의 유럽특허를 자발적으로 포기하는 이례적인 결정을 내렸습니다.

이는 유럽 역시 미국과 마찬가지로 CVC의 P1 우선권을 인정하지 않고, 진핵세포의 유전자 교정에 CRISPR-Cas9 시스템을 적용한 발명에 관해 툴젠이 세계 최초로 특허를 출원하였다는 점을 사실상 인정한 것으로 해석될 수 있습니다.

따라서 선출원주의를 채택하고 있는 유럽 특허제도 하에서, 툴젠이 진핵세포 유전자 교정 분야에서 CRISPR 시스템 관한 원천특허권자로 결론지어질 가능성이 한층 높아졌다고 툴젠은 판단하고 있습니다.

9. CRISPR-Cas9 중국 관련 이슈 사항
중국에서는 CVC의 CRISPR 원천특허를 대상으로 한 무효소송이 진행되어 왔으며, 25년 9월 18일 CVC가 패소 판결을 받았습니다. 중국 IP 법원은 미국 법원과 마찬가지로 CVC가 주장한 P1 및 P2의 우선권을 인정하지 않았습니다.

이는 선출원주의를 채택하고 있는 중국에서, CRISPR-Cas9 시스템을 이용한 진핵세포 유전자 교정에 관한 가장 이른 출원이 툴젠(2012년 10월 23일)임을 전제로, 해당 기술에 대한 원천특허의 주인이 툴젠임을 사실상 확인한 판결로 당사는 판단하고 있습니다.

10. CRISPR-Cas9 저촉심사 진행사항
미국에서 진핵세포의 유전자 교정에 CRISPR 시스템을 적용한 특허에 대한 저촉심사는 2019년 CVC와 브로드 간에 먼저 개시되었습니다. 이후, 미국특허청(USPTO)은 해당 저촉심사가 시작된 이후 툴젠의 특허 역시 동일한 발명 범주에 해당한다고 판단하여, CVC와 브로드 간의 저촉심사와는 별도로 2020년 12월 툴젠-CVC, 툴젠-브로드 간의 저촉심사를 추가로 개시하였습니다.

저촉심사는 1단계 (motion phase), 2단계(priority phase)로 구분되는데, 툴젠은 2022년 9월 저촉심사 1단계에서 Senior party의 지위를 획득하며, junior Party 지위를 부여받은 CVC 및 브로드 각각을 상대로 승소하였습니다. 다만 일반적인 경우라면 2단계인 priority phase로 넘어가야 하는데 2022년 2월 CVC와 브로드 간 저촉심사에서 브로드가 승소하는 결정이 내려진 후 쌍방 항소가 제기되었고, 그 영향으로 툴젠이 CVC 및 브로드를 상대로 진행 중이던 저촉심사 2단계는 현재 중지(suspended)된 상태입니다.

이후 25년 5월 12일, CVC와 브로드 간 항소심 판결이 선고되었으며, 발명의 착상(conception) 여부에 한해 미국특허청 심판소(PTAB)가 다시 판단하도록 환송되었습니다. 이에 따라 PTAB은 발명의 착상에 대해서만 재심리하게 되므로, 최초 심리보다 소요 기간은 상당히 단축될 것으로 예상됩니다. 툴젠은 이와 같은 상황이 최종 판결까지의 일정은 다소 지연시켰으나, 역설적으로 당사자 간 합의 가능성을 높이는 요인으로 작용할 수 있다고 보고 있습니다.

또한 이번 항소심 판결에서 중요한 포인트는, CVC의 가출원 P1 및 P2에 CRISPR-Cas9 시스템을 진핵세포에 적용하는 발명이 제대로 기재되어 있지 않다는 기존 PTAB 판단이 그대로 유지되었다는 점입니다. 이는 툴젠에게 매우 중요한 의미를 가지며, 툴젠이 Senior Party임을 다시 한번 확인해주는 결정적 요소로 평가됩니다.

한편, 브로드와 CVC 간 항소심에 대한 최종 판단은 올해 상반기 내에 내려질 것으로 예상되고 있습니다.

11. CRISPR-Cas9 원천특허 관련 ‘특허존속기간연장제도’
미국에는 특허 등록 심사 과정에서 발생한 지연 기간만큼 특허의 존속기간을 연장해 주는 제도 (PTA_Patent Term Adjustment)’가 존재합니다. PTA 산정 사유에는 저촉심사(interference)로 인한 심사 지연도 포함됩니다. 참고로, PTA에 따라 연장될 수 있는 특허 존속기간에는 상한이 정해져 있지 않습니다.