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Global Leader in Genome Editing Technology

CRISPR/Cas9

CRISPR-Cas 시스템은 원래 박테리아에서 외부로부터 침입한 병원체의 유전정보를 저장하여 후에 재침입시 이를 절단하는 후천적 면역(Adaptive immunity) 시스템에서 유래합니다. 이때 기억 역할을 수행하는 요소인 가이드 RNA를 인위적으로 구성하여 원하는 DNA를 자르는 유전자가위로 사용할 수 있습니다. 이때 가이드 RNA와 결합하여 표적 DNA를 인식하고 절단하는 역할을 하는 단백질이 CAS 단백질입니다.
CRISPR 유전자가위의 구조
유전자교정 기술은 유전정보의 자유로운 활용을 가능하게 하여 인간 질병 치료의 새로운 가능성을 제시하고 있습니다. 기존 유전자치료가 외부에서 치료 유전자를 전달 하는 방식이라면 유전자교정 치료는 유전체의 특정 위치에 돌연변이를 정상 서열로 바꾸거나 치료 유전자를 유전체상 특정 위치에 도입하여 유전질병을 치료하는 것을 가능하게 합니다. 또한 세포가 가지고 있는 유전자의 기능을 제거하거나 조절하는 방식의 유전체교정을 이용하면 새로운 방식의 치료제를 개발할 수 있을 것입니다.
유전자가위를 이용한 치료제 적용 방향
지구상의 모든 생명체는 유전자를 지니고 있으며 유전자는 생명현상들을 결정짓는 가장 중요한 역할을 하는 생명의 기본 단위입니다. 차세대 유전체 시퀀싱 기술 등 DNA 관련 기술의 급속한 성장으로 유전 정보의 이해와 활용이 가능해졌고 이를 통해 새로운 가치를 창출해낼 수 있는 시대가 도래하고 있습니다. 유전자 교정은 세포 내에서 원하는 유전자 위치에 자유로운 유전정보 편집을 가능하게 하는 혁신적인 바이오 테크놀로지로 무궁무진한 활용 가능성을 지닙니다. 그래서 유전자 교정 기술은 유전정보를 활용하기 위한 핵심적인 도구로 각광받고 있으며 생명과학 연구, 치료제 개발, 형질전환 동/식물 개발 등 다양한 분야에 폭넓은 적용을 통해 앞으로의 성장이 더 기대되고 있습니다.

따라서 세포 내에서 원하는 유전체 위치의 유전정보를 자유롭게 교정하는 기술은 연구 분야뿐만 아니라 산업/치료 분야에서 더 높은 가치를 가집니다. 하지만 이를 현실화 하는 기술의 발전은 유전체의 서열을 읽어내고 이해하는 기술에 비해 매우 더디게 진행되었습니다. 일반적으로 유전정보는 매우 안정적인 화학 구조를 갖는 DNA의 형태로 저장되어 쉽게 변화하지 않습니다. 또한 세포의 유전체는 매우 방대한 양의 유전정보를 담고 있기 때문에 (예를 들어 인간의 유전체는 30억쌍의 염기서열로 이루어짐) 유전자교정은 이러한 방대한 양의 염기서열 속에서 원하는 위치만을 찾아 바꿀 수 있어야 합니다.

이러한 어려움을 극복하기 위해 방대한 유전체의 유전정보 중 원하는 위치만을 찾는 기능과 목표한 위치의 DNA를 절단하는 기능을 합해서 유전자가위가 개발되었습니다.



Global Leader in Genome Editing Technology

Genome Editing

유전자가위를 이용한 유전자교정 기술은 파급력과 빠른 보편화로 인해 PCR(Polymerase Chain Reaction) 기술과 비견되기도 합니다. PCR은 1985년 발명된 유전자 증폭 기술로 현재 세계 생명과학 연구실 중 PCR 기술을 사용하지 않는 연구실은 없다고 할 수 있을 정도로 보편적인 생명과학 기술입니다. 유전자교정 기술 또한 PCR처럼 생명과학연구 및 산업에 새로운 차원의 개발을 가능하게 하는 보편적 도구로 자리잡게 될 것으로 예상됩니다.

학계의 높은 관심을 반영하며 유전자가위 기술은 2011년 Nature Methods 저널에서 올해의 기술, 2013년 Science저널에 의해 Breakthrough of the year의 Runner-up으로 선정된 바 있습니다. 또한 MIT Technology Review에 의해 2014년 10대 혁신 기술, 2015년 세계 경제포럼에 의해 주목 받는 10대 미래 기술, 2015년 미래부 기술영향성평가 대상기술에 선정되는 등 산업계와 사회 전반에 걸쳐 그 중요도가 높아지고 있습니다.

유전자 교정 분야의 대표적인 국내 기업

유전자 교정 기술 활용 분야

생명과학 연구

  • 유전자 기능 연구 도구
  • 세포주/모델동물 개발

유전자 치료제

  • 희귀유전질환 교정치료
  • 세포치료제 플랫폼 개발

신약 개발

  • 후보물질 탐색 시스템
  • 세포주/ 모델동물 개발

동/식물 육종

  • 고부가가치 동/식물 개발
  • 미래 식량자원 개발

유용 단백질 생산

  • 치료용/의약 단백질
  • 산업용 활성 단백질

Healthcare

  • 분자진단 시스템
  • 기술 융합

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