치료제 개발

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1/2/3 세대 유전자 가위 기술을 자체 개발하여 사업화에 성공한 세계유일의 기업

In vivo genome editing therapy

ToolGen은 medical unmet need가 높은 유전성 난치성질환들을 타겟으로 하여 질환목적에 맞는 CRISPR/Cas9 시스템을 개발하고 있습니다. 유전적 변이의 type에 따라 질병 원인 유전자의 복구(correction), 삽입(Knock-in) 및 녹아웃(Knock-out)등의 다양한 CRISPR/Cas9 플랫폼 구축이 가능하고, 타겟 질환에 따라 눈, 간, 신경계 등에 특이적으로 전달할 수 있는 AAV(Adeno-associated virus)를 통해 치료적인 유전자교정도구들을 직접 체내로 전달하는 플랫폼 개발에 힘쓰고 있습니다. 이러한 in-vivo therapeutic platform은 유전자수준에서의 근본적인 교정을 시킬 수 있기 때문에 한 번의 처치로 장기적 또는 영구적인 치료효과를 기대할 수 있는 새로운 패러다임의 치료방법입니다.

혈우병(Hemophilia)
혈우병의 대부분은 응고인자 VIII가 결여된 A형 혈우병으로 남성 1/5000명의 빈도수로 일어나며, B형 혈우병은 응고인자 IX가 결여되어 있고 남성 1/30000명의 빈도수로 나타납니다. 현재 혈우병의 처치는 재조합단백질을 정맥주사로 투여하고 있지만, 치료요법이 아닌 보충요법에 그치고 있고 마땅한 치료제는 없는 실정입니다. 2015년 혈우병 시장은 총 108억 달러 수준으로 예상되며 그 중 A형 혈우병 시장의 규모는 67억 달러를 차지한다고 보고있으며, 정기적으로 치료받는 성인 환자 기준으로 A형 혈우병 치료에 연간 약 160,000 달러 이상의 고비용이 들고 있습니다. 혈우병의 원인이 되는 유전적변이는 다양하게 나타날 수 있지만, A형 혈우병의 경우 중증(Severe case)의 약 4~50%정도가 FVIII의 특정한 단일 유전변이에 의해 발생합니다.

샤르코마리투스(Charcot-Marie-Tooth) – 보건복지부 보건의료기술연구개발사업 선정(2016-2020)
샤르코마리투스 질환은 1/2500명의 빈도수로 발생하고, 전 세계적으로 약 250만명의 환자들이 있습니다. 이 유전성 말초신경질환의 주요증상은 발과 손의 근육들의 위축, 감각소실, 보행장애, 실명 및 난청 등의 있습니다. 현재까지 치료제는 없으며, ascorbic acid등을 이용한 임상시험도 성공적이지 못하기 때문에 새로운 치료적 접근법이 필요합니다. 가장 빈도가 높은 CMT1은 특정유전자(PMP22)의 단일 돌연변이 형태로 인해 발생하며 전체 CMT type중 약 40%이상을 차지합니다.

1/2/3 세대 유전자 가위 기술을 자체 개발하여 사업화에 성공한 세계유일의 기업

Ex vivo genome editing therapy

당사는 CRISPR-Cas9 기반 유전자 교정기술을 이용한 Best-in-Class 세포치료제를 개발하고 있습니다. 현재 면역세포와 줄기세포 기반의 세포치료제들은 기존 의약품에서 볼 수 없었던 뛰어난 임상결과를 보이며 새로운 치료 패러다임으로 자리잡고 있습니다. 하지만 이러한 세포치료제는 아직 개발 초기단계로, 낮은 생산성과 부작용 그리고 전문시설의 필요성 등의 문제점을 지니고 있습니다. ToolGen은 당사의 gene-editing 및 delivery 기술을 기반으로 이러한 Medical unmet need를 개선한 차세대 세포치료제를 개발하고 있습니다. Ex-vivo에서 세포의 기능을 향상시키는 당사의 기술은 다양한 세포치료제에 광범위하게 적용될 수 있다는 점에서 플랫폼 기술로서 높은 가치를 갖습니다.

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